Innehållsförteckning
Vad är genterapi och vad används det till?
Genterapi syftar till att överföra en gen till relevanta målceller för att rätta till eller förbättra funktionen hos felande gener. Genterapi kan också komma att användas för att reducera eller eliminera sjukdomsalstrande proteiner, eller proteiner som förekommer i onormalt stora mängder, som vid exempelvis cancer.
Vad är dåligt med genterapi?
Det största problemet med genterapi har hela tiden varit säkerheten. Den nya genen som patienterna får kan sätta sig var som helst i arvsmassan och ingen kan förutspå hur andra gener påverkas. I vissa fall har genterapi lett till att onkogener aktiverades och orsakade cancer hos patienterna.
Vilken typ av sjukdomar kan behandlas med genterapi och vilka resultat har behandlingsformen gett?
Exempel på sjukdomar med fungerande behandling är primär immunbrist och hemofili. I vissa fall består behandling av genmodifierade celler exempelvis används T-lymfocyter som bär på syntetiska chimärreceptorer vid leukemi. En annan form av genetisk terapi är behandling med korta oligonukleotider.
Vad finns det för fördelar med genterapi?
Syftet med genterapi är att förmå patientens egna celler att producera något som de inte kan producera eller som de producerar på fel sätt. Genterapi kan hjälpa cellerna att producera det som kroppen behöver för att fungera genom att introducera en bit DNA, en gen, som visar cellen hur eller vad den ska producera.
Kan vi bota sjukdomar med hjälp av gentekniken?
Många sjukdomar botas Med hjälp av stamcellstransplantationer kan vissa cancerformer och metabola sjukdomar botas och hjärtinfarkter läkas. Vid många hematologiska sjukdomar är blodstamcellstransplantation en rutinmetod och vissa leukemier som tidigare alltid ledde till döden kan nu botas.
Vilka risker finns det med CRISPR?
CRISPR-Cas9-baserade genterapier kan oavsiktligt leda till ökad risk för cancer. Det visar en ny studie från Karolinska Institutet och Helsingfors universitet som publiceras i Nature Medicine. Forskarna menar att det krävs fler studier för att kunna garantera att ”gensaxen” är säker för patienter.
Vad finns det för risker med genteknik?
Kritikerna ser samma risker som med den nuvarande GMO-tekniken. Bland annat pekar de på att GMO-odlingen minskat den biologiska mångfalden och har fått följdverkningar i form av resistenta ogräs och ökad besprutning.
Vilka sjukdomar kan behandlas med genterapi?
Exempel är blödarsjuka, sickelcellanemi, Pompes sjukdom, Huntingtons sjukdom och cystisk fibros. Även inom bland annat cancer och allvarliga infektionssjukdomar kan CRISPR-Cas9 möjliggöra utvecklingen av nya behandlingsmetoder. Verktyget används redan i forskning om bland annat HIV och malaria.
Vad är bra med Crispr?
CRISPR förutspås bli betydelsefull inom en lång rad områden: Regenerativ medicin och för utvecklingen av genterapier för genetiska sjukdomar, men även för medicinska behandlingar inom andra områden, som infektionssjukdomar och cancer.