Innehållsförteckning
Hur fungerar genterapi ge exempel på hur genterapi används?
Ett exempel på en genterapi som utförs ex vivo: Vid den genterapi som utvecklats för att behandla SCID-ADA tas stamceller från patienten och modifieras med en ny ADA-gen i laboratoriet. När cellerna återförs gör den nya genen att enzymet börjar tillverkas och patienterna bygger upp ett normalt immunförsvar.
Hur har genterapi påverkat samhället?
I flera decennier har hoppet levt om genterapin. Ett sätt att göra den svårt sjuka helt frisk, kanske genom en enda behandling. Hittills har framgångarna varit begränsade – men nu verkar ett större genombrott nära. Mamle Quarmyme, forskare vid Bayers anläggning i San Francisco, USA.
Hur mycket kostar genterapi?
Behandlingen kommer också med en hög prislapp. En engångsbehandling kostar enligt företaget bakom genterapin 17 miljoner kronor. Detta ska jämföras med kostnaden för livslång behandling med blodtransfusioner och järnbindande läkemedel, som enligt Finose ligger på cirka 7,2 miljoner kronor plus ränta.
Vad är nackdelar med genterapi?
Det största problemet med genterapi har hela tiden varit säkerheten. Den nya genen som patienterna får kan sätta sig var som helst i arvsmassan och ingen kan förutspå hur andra gener påverkas. I vissa fall har genterapi lett till att onkogener aktiverades och orsakade cancer hos patienterna.
Vilken typ av sjukdomar kan behandlas med genterapi och vilka resultat har behandlingsformen gett?
Övriga potentiella indikationer för genterapi är vissa genetiska sjukdomar (exempelvis ärftliga immunbristsjukdomar, hemofili, Gauchers sjukdom, cystisk fibros och vissa former av anemi), svåra infektionssjukdomar (HIV) samt autoimmuna och degenerativa neurologiska sjukdomar.
Vilka resultat har genterapi gett?
Använder patientens egna stamceller Nu har forskarna tagit flera kliv framåt mot att använda genterapi på patientens egna blodstamceller för att behandla sjukdomen. Studier på möss har visat goda resultat. Det finns nämligen möss som drabbas av en sjukdom som i hög grad liknar den mänskliga formen.
Är genterapi tillåtet?
Socialstyrelsen uttalade i sin rapport Genetik och genteknik i hälso- och sjukvården (SoS-rapport 1999:12) följande angående gen- terapi. Genterapi på mänskliga kroppsceller, där effekten av behand- lingen inte går i arv, är etiskt godtagbart och skiljer sig ur etisk synvinkel inte från behandling med andra tekniker.
Vilka risker finns det med CRISPR?
CRISPR-Cas9-baserade genterapier kan oavsiktligt leda till ökad risk för cancer. Det visar en ny studie från Karolinska Institutet och Helsingfors universitet som publiceras i Nature Medicine. Forskarna menar att det krävs fler studier för att kunna garantera att ”gensaxen” är säker för patienter.
Vilka fördelar finns med genterapi?
Syftet med genterapi är att förmå patientens egna celler att producera något som de inte kan producera eller som de producerar på fel sätt. Genterapi kan hjälpa cellerna att producera det som kroppen behöver för att fungera genom att introducera en bit DNA, en gen, som visar cellen hur eller vad den ska producera.
https://www.youtube.com/watch?v=OTJ29-t9slQ